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Theratyping of the Rare CFTR Genotype A559T in Rectal Organoids and Nasal Cells Reveals a Relevant Response to Elexacaftor (VX-445) and Tezacaftor (VX-661) Combination 1-gen-2023 Kleinfelder, Karina; Villella, Valeria Rachela; Hristodor, Anca Manuela; Laudanna, Carlo; Castaldo, Giuseppe; Amato, Felice; Melotti, Paola; Sorio, Claudio
Development of translational read-through-inducing drugs as novel therapeutic options for patients with Fanconi anemia 1-gen-2025 Hristodor, Anca Manuela; Cappelli, Enrico; Baldisseri, Elena; Valli, Roberto; Montalbano, Giuseppe; Micheloni, Giovanni; Porta, Giovanni; Frattini, Annalisa; Ravera, Silvia; Fioredda, Francesca; Lippi, Giuseppe; Dufour, Carlo; Cipolli, Marco; Bezzerri, Valentino
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